Introducción

La anemia aplásica severa (SAA) y el síndrome mielodisplásico (MDS) son trastornos de la médula ósea potencialmente mortales. Para los pacientes con SAA, se puede lograr una supervivencia a largo plazo con tratamiento inmunosupresor. Sin embargo, de los pacientes tratados con terapia inmunosupresora, entre un cuarto y un tercio no responderán y alrededor del 50% de los que responden recaerán.

Recientemente, se ha demostrado que el trasplante combinado de haplocordón como alternativa al trasplante de cordón o de donante haploidéntico solo es una opción de trasplante viable para los pacientes con SAA que carecen de un donante compatible con HLA. Sin embargo, los patrones de injerto han variado sustancialmente y, en algunos pacientes, el injerto del cordón se retrasó profundamente o nunca ocurrió. CordInMR es un producto criopreservado a base de células madre/progenitoras de células CD133+ purificadas y compuestas de células UCB alogénicas expandidas ex vivo. CordInMR comprende: 1) células CD133+ expandidas ex vivo derivadas de sangre de cordón umbilical (fracción cultivada CordInMR (CF)); y 2) la fracción de células no cultivadas (CD133-) del mismo CBU (fracción no cultivada CordInMR (NF)). Ambas fracciones, es decir, CordInMR CF y CordInMR NF, se mantienen congeladas hasta ser infundidas el día del trasplante.

Por lo tanto, este estudio EXCITE SAA es un ensayo de fase II diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del trasplante con UCB expandido ex vivo (CordInMR) para superar la alta incidencia de rechazo del injerto asociado con la UCB convencional para la anemia aplásica, donde el rechazo del injerto ocurre en hasta al 50 % de los sujetos. Creemos, con base en los datos preliminares, que el trasplante de CordInMR no solo conducirá a un injerto rápido, sino que también conducirá a una hematopoyesis sostenida, una recuperación inmune acelerada y reducirá la posibilidad de falla del injerto de cordón en este entorno, lo que potencialmente obviará la necesidad para el cotrasplante de células CD34+ haploidénticas como respaldo de células madre.

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